政府政策慣性地滯後於病人的需要和臨床操作。當局為了回應病人的訴求，過去數年引入了一些較昂貴的罕病藥物，在臨床上使用。

然而每當有新的罕病藥物在歐美問世，香港的患者、照顧者、病人組織及持份者便要東奔西走，到處敲門，祈求早日有機會用藥；甚至有患者以殘缺的肢體上書陳情，由行政長官親自出面，特事特辦，才能有機會用藥。

這些大家並不陌生的現象，充份暴露香港罕病藥物審批欠缺清晰明確的可行機制，不論是臨床專家、患者以至藥劑業界均無所適從。雖然當局在2018年優化了安全網的資產審查準則，但藥物審批依然未有回應患者的臨床需要，納入安全網的路徑依然荊棘滿途。

隨著過去幾年引入了若干罕病藥物，相信臨床專家和管理階層在過程中吸取了一定經驗，對下一步訂立清晰明確的審批指引，應已具有一定基礎。

事實上在香港註冊的藥物，安全性和藥效均已得到歐美藥物監管機構認可，毋庸置疑；本地數據則視乎臨床應用的多寡，不用藥就永遠不會有本地數據。

至於所謂成本效益，據悉醫管局和食衞局並無醫療經濟學的專才，只聚焦於成本，並無科學地評估用藥的醫療和社會效益。

罕盟強烈要求，特首在今年施政報告，為罕見疾病藥物納入安全網的審批制度，訂下清晰明確指引。

罕盟建議在訂立罕病藥物評審機制時，參考醫療經濟學的科學分析方法，引入「病人報告成效」（Patient-Reported Outcome），結合個別罕病的具體情況，增加利用「風險共擔」（Risk Sharing）方案，訂立讓臨床醫生、患者、藥廠及決策者有所遵循的審批指引。

林太，你可以為十一萬患有罕病的香港市民行出這一步嗎？

【延伸閱讀】
罕盟2020施政報告意見書（中文）：
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RDHK Submission on 2020 Policy Address (Eng)：
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