2023年6月18日

我認識一名脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者，他的肌力日漸衰退，現在只剩下雙手可以活動自如，日常起居都需要工人協助。病魔雖然難纏，但無阻他成為一名專業的電腦程式員，也就現時政府說要重點培育的科技專才。 

認識他時，他已是家庭經濟支柱。每天拼命工作，積極謀生，供養弟弟上學。憑著一雙手去展現個人才華和努力，短短幾年，已屢獲升職加薪。近日，他更榮升老闆，創辦了自己的資訊科技公司！ 

如得不到適切治療，他的雙手最終會失去活動能力，打不到鍵盤，寫不到程式。可幸的是，科學家發明了SMA新藥，幫助保留患者的活動能力。他和一些成年SMA患者都有參與由醫管局和相關藥廠合力推出的恩恤試藥計劃，療效理想。 

其實很多罕病患者都是專才，當中有推動中醫的大學教授、奧運金牌得主、補習老師等。他們都跟你、我、他一樣，每天努力工作，齊心建設香港。 

然而，醫管局在考慮新藥納入藥物名冊和安全網時，往往側重於治療成本，而忽略適切治療能帶來的社會價值。沒有適切的治療，罕病患者會因病情轉差而停止生產，靠綜援度日；更可能需要家人照顧，令家人也被迫停止就業，全家因病致貧。這些溢出效應是我們願意付出的代價嗎？ 

罕藥價格昂貴，醫管局可算是本港最大買家。罕病患者最終要付多少藥費，全賴醫管局與藥廠談判。如當局能引入外國政府常用的風險分擔機制及採用「先試後買」等不同方式，大膽創新地與藥廠討價還價，相信有助減輕政府和病人的藥費負擔。

撰文：香港罕見疾病聯盟會長  曾建平

【本文亦載於2023年6月18日東方日報港聞醫健版。】