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關注SMA患者 ♥ 一個都不能少

2023年8月6日

歐美不少地區都把八月定為「脊髓肌肉萎縮症關注月」(SMA Awareness Month)。今天我也來響應,談談近年SMA藥物的突破。 

以往SMA是不治之症。2016年,首隻可治療SMA的藥物Nusinersen面世。翌年港府積極回應了患者訴求,透過「特別用藥計劃」把該藥引入香港臨床試用。2018年9月,Nusinersen正式在港註冊和被納入安全網,適應症包括一型和二型的SMA患者。但因該藥需在脊髓內注射,故一些因併發症、脊柱嚴重側彎或其他原因無法接受注射的患者都不獲處方。 

2021年10月,首隻可治療SMA的口服藥Risdiplam登陸香港。醫管局與藥廠達成協議,為符合條件的患者提供免費用藥計劃。引入口服治療後,之前因不能接受脊髓內注射的一、二型患者,以及部分三型患者,現在皆有藥可用。Risdiplam在2022年底被納入安全網後,SMA患者可選用在家口服藥,從而大幅減省因治療所需的人手和時間,也減輕公營醫院服務的壓力。

去年又有一種新的基因藥Onasemnogene abeparvovec在港註冊,基因治療針對發病根源,只需一次靜脈滴注,適用於21公斤以下SMA患童。 

感謝醫管局近年不斷引進新的SMA藥物,為患者和照顧者帶來新希望。及時和適切的治療,不但可減慢患者身體機能退化和維持自理能力,大大提升個人和家庭整體的生活質素,更可減輕社會福利的負擔。 

然而,醫管局對SMA藥物設定的適應症範圍相當嚴苛,至今仍有一批三型成人患者苦等了七年仍未有藥用,每次見到有新藥到港,都只能望門興嘆。 

願當局能參考境外的數據,儘快檢視藥物的適應症,讓三型成人患者早日有藥用!

撰文:香港罕見疾病聯盟會長  曾建平

本文亦載於2023年8月6日東方日報港聞醫健版