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新藥註冊 ♦ 無了期等待

2023年9月24日

接到藥廠的一個訊息,心情又跌進了谷底。十二歲的兒子患先天性軟骨發育不全症(俗稱侏儒症),成因是FGFR3基因缺陷導致軟骨形成硬骨過程受到阻礙,令患者極度矮小,身型比例不正常,繼而引致嚴重併發症。軟骨發育不全症以往是個不治之症,患者經常因為外貌異常飽受嘲諷、排斥,甚至欺凌,往往得不到應有的學習及工作權利。 

近年美國一間藥廠成功研發名為Vosoritide的新藥,能啟動抑制過度活躍的FGFR3通路的細胞內信號,令軟骨正常轉化成硬骨,是有效的基因治療,唯一的限制是新藥只適用於生長板仍處於「開放」狀態的兒童,亦即青春期完結前的兒童。換言之,我們必須與時間競賽爭取盡早用藥。 

自2012年起,我已經開始向藥廠爭取將臨床測試擴展至香港,無奈十年也未能成功。直至2021年,終於等到新藥通過所有臨床測試正式推出市場,很可惜未在港註冊的藥物不獲政府資助,病童家庭只能透過「指定患者特別用藥計劃」自費購買新藥。新藥費用高達港幣二百多萬一年,一般家庭怎能長期負擔? 

面對這個困境,我不斷促請藥廠儘快將新藥在香港註冊,讓病人有機會申請關愛基金,但藥廠是商業機構,會因著各種理由選擇在不同國家註冊的先後次序,結果香港被排在日本、澳洲、南韓及台灣之後,自2021年起一等又是兩年。本來今年年中藥廠很大機會正式啟動在香港註冊新藥的程序,但早幾天接到訊息說藥廠突然經歷重大人事變動,內部審批的程序又受到阻延。 

我們認識的病童之中,不少已經進入了青春期,他們可以等多少個兩年?

撰文:小而同罕有骨骼疾病基金會會長 Serene Chu

本文亦載於2023年9月24日東方日報港聞醫健版