2024年2月4日

夜間陣發性血尿症〈Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH〉是一種由後天基因突變所致的罕見病，估計香港只有50至60名患者。主要症狀為溶血性貧血、靜脈血栓及血球減少，溶血問題會導致尿液呈紅茶色或黑色。PNH的病程變異性非常大，如不幸併發急性器官衰竭或血栓，可瞬間奪命。 

過去資料顯示，絕大多數PNH患者只能靠輸血、類固醇藥物等輔助性治療來續命，但療效並不顯著，每天排尿如同排血。普遍PNH患者10年的存活率只有50%，20年的存活率就降至25%，形同絕症。本人就是這25%的倖存者之一，但仍活得提心吊膽。 

六年前的一天，我收到威爾斯親王醫院黃醫生的通知，美國A藥廠可讓香港PNH病友參加免費試藥計劃。這消息就如天降甘霖，我真心相信，能於公立醫院一直緊守崗位的醫生，都是為國為民的英雄，頭上有光環！ 

在黃醫生的穿針引線下，香港共有七名病友（包括筆者）參加了A藥廠的試藥計劃。廠方還作出書面承諾，只要試藥的病人能夠得益，便會一直獲得免費供藥，直至該藥進入香港市場為止。當然，世上沒有免費午餐。多年來試藥期間，病友們每星期均需接受數次注射藥物，每次需時20至30分鐘；此外，每次還會被抽取十幾至二十支血液樣本供藥廠作數據分析。抽取血液量之多，連富經驗的抽血員也感到驚訝！猶幸藥物療效理想，我們總算可變回正常人。 

然而，近年A藥廠似乎改變初衷，在去年11月讓病友們簽署了一份內含魔鬼細節的新合約，以終止試藥計劃，待我們察覺時為時已晚，頓感徬徨無助。到底現時香港有沒有更佳的PNH治療方案呢？下週再談。

撰文：PNH病人權益關注組召集人  方先生

【本文亦載於2024年2月4日東方日報港聞醫健版。】