News & Events | PublicationsRareChat

無痛血尿💠可大可小

2024年2月4日

夜間陣發性血尿症〈Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH〉是一種由後天基因突變所致的罕見病,估計香港只有50至60名患者。主要症狀為溶血性貧血、靜脈血栓及血球減少,溶血問題會導致尿液呈紅茶色或黑色。PNH的病程變異性非常大,如不幸併發急性器官衰竭或血栓,可瞬間奪命。 

過去資料顯示,絕大多數PNH患者只能靠輸血、類固醇藥物等輔助性治療來續命,但療效並不顯著,每天排尿如同排血。普遍PNH患者10年的存活率只有50%,20年的存活率就降至25%,形同絕症。本人就是這25%的倖存者之一,但仍活得提心吊膽。 

六年前的一天,我收到威爾斯親王醫院黃醫生的通知,美國A藥廠可讓香港PNH病友參加免費試藥計劃。這消息就如天降甘霖,我真心相信,能於公立醫院一直緊守崗位的醫生,都是為國為民的英雄,頭上有光環! 

在黃醫生的穿針引線下,香港共有七名病友(包括筆者)參加了A藥廠的試藥計劃。廠方還作出書面承諾,只要試藥的病人能夠得益,便會一直獲得免費供藥,直至該藥進入香港市場為止。當然,世上沒有免費午餐。多年來試藥期間,病友們每星期均需接受數次注射藥物,每次需時20至30分鐘;此外,每次還會被抽取十幾至二十支血液樣本供藥廠作數據分析。抽取血液量之多,連富經驗的抽血員也感到驚訝!猶幸藥物療效理想,我們總算可變回正常人。 

然而,近年A藥廠似乎改變初衷,在去年11月讓病友們簽署了一份內含魔鬼細節的新合約,以終止試藥計劃,待我們察覺時為時已晚,頓感徬徨無助。到底現時香港有沒有更佳的PNH治療方案呢?下週再談。

撰文:PNH病人權益關注組召集人  方先生

本文亦載於2024年2月4日東方日報港聞醫健版