2024年2月11日

上週說到，我是一名夜間陣發性血尿症〈英文簡稱PNH〉患者，此罕見疾病會導致患者出現溶血性貧血、靜脈血栓及血球減少等問題，如不幸併發急性器官衰竭或血栓，可瞬間死亡。 

雖然2012年香港已引入可用作治療PNH的第一代藥物，但據一些病友反映，他們用藥後的血色素仍無法達到正常人水平，需定期輸血。要知道，長期輸血是有一定風險的。故此，六年前當我知道美國研發了新藥〈我簡稱為P藥〉，便立即答應參加試藥計劃，與其他六名PNH病友一起做白老鼠！幸好新藥的療效理想，我們這批白老鼠的血色素達標，無需長期輸血，體力與正常人無異。   

可惜，美國藥廠其後改變了原有條款，於P藥仍未在港註冊前，已決定終止免費試藥計劃，即是白老鼠要被遺棄了！如需再次接受傳統治療的話，我們便要重過每月到醫院輸血和定期抽骨髓的痛苦日子。據資料顯示，轉藥時有機會出現紅血球急速溶解，並引起致命的併發症。  

面臨著這種困境，我實在寢食難安。雖然我連月來竭力向藥廠爭取延長試藥計劃，但對於廠方的商業決定，病人基本上是毫無議價能力的。 

有不少醫學文獻均顯示P藥比現時醫管局的用藥更有療效，我們七名病友的六年試藥體驗亦可提供實證。因此，我希望醫管局能儘快檢討PNH的治療方案，引入療效更佳的新藥供選擇。這不但能惠及部份用P藥療效更佳的PNH患者，還可減輕公立醫院輸血服務的負擔。 

我希望在此呼籲所有PNH的病友，團結一致，守望相助！歡迎電郵致 hongkong.pnh@gmail.com 聯絡「PNH病人權益關注組」。

撰文：PNH病人權益關注組召集人  方先生

【本文亦載於2024年2月11日東方日報港聞醫健版。】