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為何甘願做白老鼠?

2024年2月11日

上週說到,我是一名夜間陣發性血尿症〈英文簡稱PNH〉患者,此罕見疾病會導致患者出現溶血性貧血、靜脈血栓及血球減少等問題,如不幸併發急性器官衰竭或血栓,可瞬間死亡。 

雖然2012年香港已引入可用作治療PNH的第一代藥物,但據一些病友反映,他們用藥後的血色素仍無法達到正常人水平,需定期輸血。要知道,長期輸血是有一定風險的。故此,六年前當我知道美國研發了新藥〈我簡稱為P藥〉,便立即答應參加試藥計劃,與其他六名PNH病友一起做白老鼠!幸好新藥的療效理想,我們這批白老鼠的血色素達標,無需長期輸血,體力與正常人無異。   

可惜,美國藥廠其後改變了原有條款,於P藥仍未在港註冊前,已決定終止免費試藥計劃,即是白老鼠要被遺棄了!如需再次接受傳統治療的話,我們便要重過每月到醫院輸血和定期抽骨髓的痛苦日子。據資料顯示,轉藥時有機會出現紅血球急速溶解,並引起致命的併發症。  

面臨著這種困境,我實在寢食難安。雖然我連月來竭力向藥廠爭取延長試藥計劃,但對於廠方的商業決定,病人基本上是毫無議價能力的。 

有不少醫學文獻均顯示P藥比現時醫管局的用藥更有療效,我們七名病友的六年試藥體驗亦可提供實證。因此,我希望醫管局能儘快檢討PNH的治療方案,引入療效更佳的新藥供選擇。這不但能惠及部份用P藥療效更佳的PNH患者,還可減輕公立醫院輸血服務的負擔。 

我希望在此呼籲所有PNH的病友,團結一致,守望相助!歡迎電郵致 hongkong.pnh@gmail.com 聯絡「PNH病人權益關注組」。

撰文:PNH病人權益關注組召集人  方先生

本文亦載於2024年2月11日東方日報港聞醫健版