2024年3月

我是中文大學公共衞生學士課程的三年級學生，最近參與了罕盟在3月23日舉行的病友活動 ~ SMA病友🐉龍的約會，希望在此分享我的見聞和感想。

嘉賓講者陳醫生和彭醫生的分享讓我了解到不同的脊髓肌肉萎縮症〈SMA〉治療方案，亦為SMA的治療逐漸進步感到高興，這必是各界共同付出的努力所促成的。陳醫生提到香港的優勢是提供全部共3種合適藥物包括nusinersen注射藥，risdiplam口服藥，甚至onasemnogene abeparvovec〈一種以腺相關病毒 (adeno-associated virus, AAV) 為載體的基因治療藥品〉。若使用AAV基因治療，患者只需接受一次性注射藥物，對SMA一型小孩有明顯療效，雖然是極昂貴的藥，但該藥已納入「關愛基金」的極度昂貴藥物資助範圍，相信日後會有更多兒童受惠。另外，亦有新藥apitegromab正進行第三階段臨床測試，可見醫學界對SMA治療不斷作出的新嘗試，相信將來會使更多SMA患者受惠。

近年醫管局亦開始提供SMA新生兒基因篩查，讓確診孩童能儘快接受治療，因SMA患者的身體機能會隨時間退化，及早接受治療能令患者身體退化速度減慢。

另一位嘉賓講者黃博士提出的一個概念讓我很深刻：「不要專注於缺憾，而是要發揮本身有的能力」。病友身體機能退化大多是不可逆轉的，但是仍可透過日常生活方式的管理和訓練提升生活質素，例如恆常物理治療有助防止因關節變形和脊椎側彎而嚴重影響活動能力。以ICF（International Classification of Functioning, Disability, and Health國際健康功能與身心障礙分類）形式營運服務中心在香港而言實是個很新穎的方式，且重視現實生活的實踐，例如運用AR（Augmented Reality擴增實境）技術讓患者在中心練習一些基本日常生活中需要的動作，如拿起水杯、斟水等，更實在地讓患者重拾部分自理能力，提升自我效能感。

最後，得知病友組織亦一直爭取25歲以上成人患者能獲資助用藥，讓無力負擔藥費的成人患者儘早獲得治療，盼望大家多年的努力能爭取到政府撤銷對資助用藥的年齡限制。

作者：實習生 Angel