2019年7月10日

       我7月6至7日到北京出席第一屆中國罕病合作交流會，主題是「健康中國，一個都不能少」。

       這句話後面那幾個字，英文原文是leave no one behind，是聯合國推行2030年可持續發展目標的口號，意指人類社會發展，例如健康，不能遺漏任何一個人，包括罕病患者在內。

         大會由病痛挑戰基金會主辦，有來自90個罕病種類100多個患者組織代表出席。政府、醫院、科研、企業、公益、媒體等多方都有重要人物到場演講，內容十分豐富，有興趣可到該基金會網站瀏覽。

      就罕病診治而言，「一個都不能少」無疑是願景和目標，問題在於是只喊口號，還是踏實地向目標進發。

我的觀察，內地正形成官、商、民各司其職，攜手解決罕病診治問題，並且取得令人鼓舞的進展。正如大會新聞稿的題目：「最好的藥物就是我們共同努力」。

      從「官」帶頭，中央政府2016年明確指出要「完善罕見病用藥保障政策」；2018年，國家衛健委等五部委頒布《第一批罕見病目錄》，今年，國家建立全國罕見病診療協作網等多項支持政策陸續出台。

     據發言的官員介紹，中央政府近一年來為此開展的七項工作，包括建立全國罕見病病例登記、構建全國新生兒疾病篩查網絡、開展部分補助或資助項目、加強罕見病用藥研發和供應保障等。今後的工作將本著「預防為主、分類施策、穩步推進」的原則，完善用藥科研和產業政策，構建多層次社會保障體系。

    令我印象尤為深刻的，是政府於前年底委托北京協和醫院展開「中國國家罕見病註冊登記系統」，到今年五月止的約一年半內，已登記了140多種罕病共38,000多個個案，數據還在不斷增加積累。這無疑是處理罕病難題的一項重大基本建設，搭建起從科研到臨床的高速公路。

    在民間和商界，罕病組織負責人闡述病友組織在罕見病診療、用藥、公益援助、溝通多方、政策推動、公眾倡導等領域的價值與作用。學術團體、研究機構與制藥企業加強罕見病課題研究，促進理論創新、技術創新、學科創新，推動新藥創制與臨床轉化，研發高質量罕見病創新藥物，提高藥物可及性，為病友提供保障。

     回頭看看香港，這裡只有民間熱，政府對罕病的認知與民情嚴重脫節，遠遠未能按照實情回應民間的需要和訴求。不知內地解決罕病的政策和行動，會否影響特區政府的思維範式呢？

（香港罕見疾病聯盟會長 曾建平）