近年來，基因治療的發展突飛猛進，特別是在單基因疾病的治療上，技術已日趨成熟，部分藥物更已於歐美成功上市，為病人帶來嶄新的治療方向。為讓本港地中海貧血症病友及家屬更深入了解這項創新療法的最新發展，罕盟聯同「地中海型貧血兒童基金」、「香港地中海型貧血病協會」及「香港醫社基金會」，於11月2日合辦「『基因治療』發展趨勢與應用新知專題講座」，吸引超過20個家庭、近50多位中型/重型地中海貧血症病友及家屬出席。

講座由多位來自本地及內地的專家醫生及業界代表主講。香港大學兒童及青少年科學系名譽臨床教授、兒童血液及腫瘤科醫生陳志峰教授率先介紹全球基因治療的最新趨勢與臨床應用，深入分析目前的研究成果與安全性問題，讓與會者掌握前沿醫學資訊。

隨後，香港罕見疾病聯盟代理會長賴家衞先生講解本港在基因治療藥物引入與政策方面的現況，並分享倡議經驗，鼓勵病友社群攜手推動政策改變，爭取更多治療機會。

講座亦邀得內地專家以視像形式參與，包括王順清醫師（廣州市第一人民醫院血液內科主任）、張玉平醫師（廣州市第一人民醫院血液內科副主任），分享內地在地中海貧血基因治療的臨床研究與實踐經驗，展示科技進步為患者帶來的實際改變。

其中一位已在內地接受基因治療的重型地中海貧血症的年輕患者更與母親一起講述治療過程，坦言治療雖充滿挑戰，但改變生命的成果讓他充滿感恩，並寄語本港病友堅持希望，勇於面對新選擇。

活動最後設有輕鬆的下午茶自助餐，讓病友與家屬、醫護專家及機構代表自由交流。是次講座不僅加深了大眾對基因治療的了解，也為本地地中海貧血患者帶來希望與啟發。